Noticias sobre EnfermedadesRaras

Terapias génicas logran hitos históricos en el tratamiento de enfermedades raras con nuevas aprobaciones regulatorias globales

Ensayos clínicos exitosos para condiciones como la atrofia muscular espinal y la hemofilia B marcan un punto de inflexión, aunque el alto costo y los debates éticos sobre la edición genética persisten.